專注于研發的生物制藥公司天演藥業近日與藥明生物達成合作意向，委托藥明生物生產其作為藥品上市許可持有人(MAH)申報的新藥。當雙方負責人的手緊緊握在一起時，就意味著他們已經達成信任和默契，并且會一直牽手走下去……

 

　　藥品上市許可持有人制度試點自2015年11月4日獲得全國人大授權，到5月26日藥品上市許可持有人制度試點方案出臺，一直在業內備受關注，成為我國藥品審評審批制度改革的重點內容之一。業內人士認為，制度的實施為藥物創新開辟了新的路徑，有利于研發創新之路越走越寬。

 

　　亮點：不再“賣青苗”

 

　　藥品上市許可持有人制度最大的亮點就是將藥品上市許可與生產許可相分離，使研發機構、科研人員等以前不具備相應生產資質的主體，得以通過合作或委托生產的方式獲得藥品上市許可，有利于調動研發人員的積極性，同時也有利于減少重復建設、提高產能利用率。

 

　　據了解，之前，國內的藥品上市許可施行的是生產與上市合并管理的審批制度，藥品獲得上市許可需要與生產企業綁定。在這種情況下，研發型企業只有兩種選擇：一是賣批件，二是自建工廠。“有了藥品上市許可持有人制度，就意味著科研機構、科研人員等非生產企業主體，將能以持有人的身份享有技術創新所帶來的最終市場收益，不用再“賣青苗”了，可以自己親眼看著研發的成果變成產品。另一方面，研發人員更了解藥物研發的技術過程，更有能力不斷發展和創新技術，研發后勁更足，有利于促進研發良性循環的形成。”上海市食品藥品監管局副局長陳堯水說。

 

　　江蘇省無錫市食品藥品監管局局長許偉英認為，藥品上市許可持有人制度借鑒和吸收了國際先進經驗，強化申請人與持有人的責任主體地位，體現質量源于設計的藥品質量全生命周期控制理念，必將激發藥物創新積極性，優化資源配置，促進我國醫藥產業健康發展。

 

　　進展：165個注冊申請已受理

 

　　去年12月，齊魯制藥的抗腫瘤新藥吉非替尼原料藥獲批上市，成為首個藥品上市許可持有人試點品種，該藥的上市將打破原研企業的市場壟斷,降低抗癌藥物的價格,解決國內患者用藥的可及性。

 

　　作為一項以鼓勵創新為導向的藥品審評審批制度，自出臺以來就受到眾多研發型企業的青睞。廣東、上海、江蘇、山東等省份申報踴躍，截至去年底，全國共受理165個藥品上市許可持有人注冊申請，申報數量較多的省份包括：廣東47個，江蘇38個，上海25個，山東23個。

 

　　受理的注冊申請中，有很多來自創新研發型公司，大多是海外研發人才歸國創業。在上海張江開發區，就有著像再鼎醫藥、華領醫藥等一批這樣的研發型企業。再鼎醫藥首席執行官杜瑩博士告訴記者，公司有著高端研發人才和較強的研發能力，但如果投資建廠則需要耗費大量的人力物力和財力。有了藥品上市許可持有人制度，公司可以把更多的精力和資源放在新藥研發上，而把藥品的下游生產交給更專業的企業來做，讓專業的人做專業的事。“我們已經有四個產品簽訂了上市許可持有人委托生產意向。”杜瑩說。

 

　　據測算，藥品上市許可持有人制度的實施可為研發公司節省約5億元的建廠成本，產品上市時間可縮短3-4年。

 

　　關鍵：受托方要靠譜

 

　　美國影片《良醫妙藥》因為講述了一位偉大的父親為了救自己患有罕見病的孩子辭職開辦制藥公司的故事，在醫藥圈廣為流傳，而故事的原型人物創辦的Amicus生物技術公司就正在以藥品上市許可持有人的形式與我國的藥明生物進行合作，委托藥明生物生產其研發的治療罕見病藥品。

 

　　據藥明生物首席執行官陳智勝博士介紹，藥明生物近年來一直跟國外企業合作，為歐美30多家公司提供藥品上市許可持有人生產服務，在實踐中總結了一些關于生產管理、質量管理和責任體系等方面的經驗，目前已經和包括天演藥業在內的國內7家企業達成了藥品上市許可持有人委托合作意向。

 

　　在藥品上市許可持有人制度中，受托方是不得不說的關鍵之一。按照試點方案要求，具備相應生產資質的生產企業，可以自行生產，也可以根據本企業的產品結構調整方案，委托受托生產企業進行生產;不具備相應生產資質的研發機構、科研人員等，也無須投資建廠或擴建生產線，只須委托試點行政區域內具備資質的藥品生產企業生產即可。

 

　　在這種前提下，找到一個可信任的、靠譜的受托企業是產品成功的關鍵因素。天演藥業首席執行官羅培志博士在接受記者采訪時坦言：“我們這樣的研發公司最重要的就是創意，有了好的創意如何實現商業價值?很重要的一步就是讓自己設計的新藥順利進行臨床試驗然后投入生產。而這關鍵的一步讓誰來做，一定要選準。要選擇可信賴可托付的、具備較強研究和生產能力的企業，這樣才能放心。”

 

　　難點：完善風險控制體系

 

　　藥品上市許可持有人制度的難點是如何建立新型的藥品監管模式和藥品風險控制體系。

 

　　國家總局藥化注冊司負責人指出，從監管體系的角度出發，總局還要在試點的基礎上不斷進行深入探索，強化藥品上市許可持有人的委托生產、銷售、藥品不良反應監測、要害救濟等全過程監管，構建完善的藥品風險控制體系。

 

　　江蘇省局藥品注冊處處長王宗敏認為，藥品上市許可持有人制度的順利實施需要建立在高度誠信的前提和基礎之上，然后再來界定藥物臨床實驗的風險責任承擔能力、藥品質量安全的承擔能力等等。

 

　　據了解，為保證藥品上市許可持有人制度的順利推行，各地也進行了有益的探索和嘗試。

 

　　上海市局藥品注冊處處長張清告訴記者，上海張江設立了5000萬元的風險救濟資金，為注冊在張江高科技園區內的藥品上市許可持有人和受托生產企業，提供風險救濟保障，并為企業購買商業責任險提供補貼。江蘇、福建和浙江也提出有條件的地區爭取設立藥品上市許可持有人試點專項基金或風險擔保基金。江蘇省委托無錫市局開通了藥品上市許可持有人信息平臺，其中包括全省的剩余產能信息以及全省的藥品上市許可持有人項目信息，兩者可以在平臺實現對接，有效避免了產能浪費。四川明確省級財政對全省前10位獲得藥品批準文號的藥品上市許可持有人申請人一次性給予適當獎勵。

 

　　清華大學法學院教授、博士生導師、清華大學法學院衛生法研究中心主任王晨光認為，“試玉要燒三日滿，辨材須待七年期”，實踐是檢驗真理的標準，也是最終考察一項制度能否真正良好運行的試金石。藥品上市許可持有人制度需要在試點中邊探索邊總結，進一步在實踐中驗證其科學性和可行性，并將成為正在醞釀修訂的《藥品管理法》的核心制度之一，進而在我國藥品領域全面推廣實施。

 

　　來源：《中國醫藥報》 記者 許琳

圖片來源：找項目網